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本药可用于治疗癫痫大发作、简单部分性发作和复杂部分性发作,但不作为一线药物。仅在苯妥因钠、苯巴比妥、卡马西平单用或合用无效时考虑使用。本药若与苯妥因钠合用效果更好。去氧苯巴比妥对小发作疗效差,但对幼儿肌阵挛有效。本药也可用于Q-T间期延长综合征、面肌痉挛、不宁腿综合征、良性家族性震颤的治疗。
中枢神经系统不良反应有嗜睡、恶心、呕吐、性格改变、头晕、共济失调、复视、视神经炎。血液系统不良反应有叶酸缺乏、巨幼红细胞性贫血、新生儿出血、白细胞减少、血小板减少。皮肤表现有斑丘疹和大疱性皮炎。骨骼系统不良反应有骨质疏松和佝偻玻另外还有因肝、肾功能损害导致全身水肿以及其他如红斑狼疮综合征和恶性淋巴瘤的报道。其中主要的毒副反应为嗜睡、性格改变和叶酸缺乏。约10%患者因毒性反应严重而停药。
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